Il trapianto di staminali che "restituisce" la vista

E’ la prima volta al mondo che un trapianto di cellule staminali “restituisce” la vista a persone che non riuscivano più a vedere a causa di una grave malattia. Sono i sorprendenti risultati -pubblicati oggi su Lancet- raggiunti dall’equipe di Oftalmologia dell’Università di Osaka, in Giappone, guidata da Kohji Nishida. I ricercatori, tra il giugno del 2019 e il novembre del 2020, hanno portato avanti uno studio clinico non randomizzato, operando a un solo occhio quattro persone (due donne di 44 e 39 anni e due uomini di 66 e 72) che soffrivano di LSCD, cioè di deficit delle cellule staminali limbiche. Questa patologia, che non può venire adeguatamente curata se non con trapianti da donatori deceduti, con tutti i rischi del rigetto, porta alla formazione di tessuto cicatriziale e alla conseguente opacizzazione della cornea, che poi a sua volta causa la perdita della vista. L’intervento, descritto nello studio su Lancet, è consistito nella rimozione del tessuto cicatriziale che ricopriva la cornea e nell’applicazione di fogli di cellule epiteliali corneali umane, creati da cellule del sangue di un donatore successivamente riprogrammate: alla fine dell’operazione è stata applicata una lente a contatto protettiva.

Risultati positivi e nessun effetto collaterale grave

A distanza di 52 settimane, lo stadio della malattia e l’acuità visiva erano migliorati e l'opacizzazione corneale risultava diminuita in tutti gli occhi trattati. Non c’è evidenza del meccanismo per cui sono stati raggiunti questi risultati, anche se si ipotizza che le cellule si siano riprodotte nelle cornee dei pazienti. Inoltre, a due anni dall’intervento non si sono verificati gravi effetti collaterali in nessuno dei quattro malati sottoposti a intervento, non si sono manifestati tumori e il trapianto non è stato respinto dal sistema immunitario, nonostante solo due persone avessero ricevuto le ciclosporine. Sono stati però riscontrati 26 eventi avversi lievi (sette dei quali non oculari). Tutti i pazienti hanno mostrato benefici immediati, con miglioramenti del visus, ma solo tre hanno mantenuto il risultato alla fine del periodo di osservazione.

Gli studi proseguiranno

Lo studio ha portato grande ottimismo nel campo della ricerca oftalmologica e potrebbe costituire un ottimo punto di partenza per future applicazioni: nonostante questo, i ricercatori sono consapevoli dei limiti del loro trial, a cominciare dall’esiguo numero di casi che non consentono di affermare “in modo categorico” la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento innovativo. Proprio per questo l’equipe di Nishida ha intenzione di procedere con uno studio clinico multicentrico, per studiare l'efficacia su larga scala del trattamento della LSCD con il trapianto di staminali.