Sclerosi multipla: perché la nuova terapia è una svolta
Intervista a Giancarlo Comi, San Raffaele: "E' uno strumento efficace, sicuro e facile da somministrare, per curare le forme più aggressive della malattia"
E' una malattia neurodegenerativa che colpisce nel nostro paese circa 118mila persone, ogni anno si registrano 3.400 nuove diagnosi. Maggiormente colpiti sono i giovani, tra i 20 ei 40 anni e le donne. Il 10% dei malati sono bambini e il 50% sono giovani sotto i 40 anni. La sclerosi multipla è la seconda causa di disabilità nei giovani dopo gli incidenti stradali. L'approvazione da parte dell'Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, del farmaco ocrelizumab, che sarà erogabile in ambito ospedaliero, rappresenta una svolta importante per molti pazienti che non avevano significative prospettive di cura.
"Una rivoluzione copernicana"
A definire così l'arrivo in Italia della nuova molecola è Giancarlo Comi, direttore della Neurologia all'Ospedale San Raffaele di Milano. "Questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla" ha dichiarato alla conferenza stampa di presentazione del farmaco. "La molecola è la prima soluzione terapeutica che, coniugando all'elevata efficacia un profilo di sicurezza favorevole, può essere impiegata con importanti benefici fin dalle fasi precoci della patologia".
Fra i risultati più importanti è emersa la capacità del farmaco di rallentare la progressione della malattia. "Nelle persone con la forma primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare l'insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle", con un impatto enormemente positivo sulla qualità della vita dei pazienti.
Era arrivata a gennaio di quest'anno da parte della Commissione Europea l'autorizzazione alla messa in commercio del farmaco per il trattamento di pazienti con forme recidivanti attive di sclerosi multipla e da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale. In Europa, la sclerosi multipla (SM) colpisce indicativamente 700.000 persone, delle quali circa 96.000 presentano la forma primariamente progressiva altamente disabilitante.
Una cura più semplice
Spiega Carlo Pozzilli, direttore del Centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma: "Questo farmaco viene somministrato endovena ogni 6 mesi e non prevede analisi di routine. Ha quindi una grande semplicità di impiego: un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili".
La rimborsabilità del farmaco, prosegue Francesco Patti, responsabile del Gruppo di studio Sclerosi multipla della Società Italiana di Neurologia, "è un ulteriore passo in avanti che consentirà a migliaia di persone con sclerosi multipla di beneficiare di questo trattamento innovativo. E' imprescindibile, però, che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni". Attualmente i costi sostenti dal servizio sanitario nazionale per la malattia sono molto alti: si stima che il costo sociale superi i 5 miliardi di euro l'anno.
Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia, presentando il farmaco sviluppato dalla casa farmaceutica, parla di "un'arma importante per tante persone che conducono quotidianamente la propria personale battaglia contro questa patologia, anche per chi ad oggi non aveva a disposizione una cura riconosciuta dalle autorità regolatorie". E la Roche sta svolgendo altri studi per valutare ulteriormente l'efficacia della molecola su un elevato numero di pazienti con forme diverse della malattia e anche negli stadi più avanzati.
Uno step importantissimo nella cura
In che contesto si colloca il nuovo farmaco? Panorama.it lo ha chiesto a Giancarlo Comi, direttore della Neurologia all'Ospedale San Raffaele di Milano. "Ci sono diversi elementi che ne fanno una novità con aspetti davvero unici", spiega. "E' il primo farmaco per curare le forme primarie progressive. Per capirci la sclerosi multipla di solito inizia con attacchi ai quali segue un recupero, con alternarsi di periodi di quiete che possono durare anche anni e poi fasi di peggioramento. Nel 15% dei casi però la malattia inizia in modo strisciante e quando è così non si ferma".
Si assiste allora a una progressiva evoluzione: "Si comincia con la difficoltà a camminare e in un periodo variabile tra i 7 e i 10 anni si può arrivare ad aver bisogno di assistenza per la deambulazione e poi della carrozzina. Per questa forma più grave", precisa Comi, "non c'era allo stato attuale nessuna terapia disponibile. Questa è la prima che ha dimostrato di poterne influenzare il decorso". Ocrelizumab non arresta la progressione in tutti i malati, "ma in quelli più giovani con malattia più aggressiva, il farmaco non solo riduce i rischi di evoluzione ulteriore ma in un 20-30% dei casi produce un rapido miglioramento. Questo lo rende epocale".
Il meccanismo di azione
La molecola distrugge selettivamente i linfociti B, che si sono rivelati estremamente importanti nel mantenimento della malattia. La loro distruzione totale con questo anticorpo monoclonale comporta uno stop all'infiammazione. "Di fatto riduce di più del 90% il numero di lesioni che si formano rispetto all'interferone A, che era il farmaco più usato. Le lesioni nuove sono quasi completamente soppresse", spiega il neurologo.
"Per capire l'efficacia di questo nuovo strumento basta pensare che dopo due anni di uso, il 50% delle persone trattate non ha più nemmeno una minima lesione. Sono nella stessa condizione di un soggetto normale".
Profili di sicurezza
"La nostra preoccupazione iniziale", racconta Comi, "era quella del prezzo da pagare per un'efficacia di questo tipo. La sorpresa più positiva è che il farmaco non causa guai significativi in termini di rischi di infezione. Il punto è che se imbavaglio delle cellule immunitarie che di solito mi difendono da virus e tumori, è possibile che questi si presentino in più grande numero. Invece si è notato solo un lieve incremento del numero di infezioni, ma quelle gravi sono un'eccezione".
Quello che ne fa del nuovo farmaco uno strumento molto interessante è proprio il buon rapporto tra efficacia e sicurezza, "che è poi il bilancino con il quale noi prendiamo le nostre decisioni", spiega il neurologo. "Non è una soluzione finale, ma un ottimo passo intermedio. Esistono anche altri farmaci molto potenti, ma che ci danno qualche limitazione d'uso in più. Fondamentale è collocare questo farmaco nel suo ambito più appropriato, ora che c'è un panorama di terapie così ampio. Lo scopo è di arrivare a una medicina individualizzata: trovare l'abito più corretto per ogni paziente, per minimizzare i rischi e massimizzare i benefici. A tutto ciò dobbiamo associare un'attenta sorveglianza di ciò che succede durante il trattamento, ma è un cambiamento di orizzonte nella terapia di questi malati".
Il farmaco viene somministrato con due flebo, a distanza di due settimane ogni sei mesi. "Anche la facilità d'uso è rilevate", commenta Comi. "In un anno mi curo 4 giorni per star bene: l'invasività sulla vita della persona viene drammaticamente ridotta".
Guardare al futuro con speranza
Ma a che punto siamo nel capire perché ci si ammala? "Dopo anni passati a cercare il colpevole, abbiamo capito che non esiste una singola causa nella malattia", spiega Comi. La sclerosi multipla è una malattia complessa, nella quale partecipano a determinare la sopravvivenza della persona colpita un insieme di fattori genetici e ambientali. Nessun gene da solo può fare ammalare una persona, abbiamo individuato più di 100 geni coinvolti, la maggioranza dei quali sono geni che regolano la funzionalità del nostro sistema immunitario. Quindi si arriva a una via comune (la malattia) attraverso varie strade intermedie, il che ci complica la vita".
Serviva allora una strategia alternativa per intervenire sui pazienti. "Mettiamo una barriera laddove le diverse modalità di ammalarsi convergono, cioè nel determinare una risposta abnorme del sistema immunitario che aggredisce la mielina", racconta il neurologo. "Indipendentemente dai motivi iniziali, se impediamo a queste cellule aggressive di agire otteniamo un risultato. Su questo siamo estremamente efficienti, ora anche grazie a quest'ultima terapia".
La cosa importante però è intervenire il più presto possibile. "Occorre riuscire a capire subito che questo è il nemico, serve una diagnosi precocissima", insiste Comi, "quando la malattia non ha ancora fatto danni. Più la lasciamo dentro il corpo più la malattia si rinforza e diventa difficile da sradicare". "Oggi nel 70% dei casi facciamo la diagnosi della malattia quando il paziente è al primo episodio. A volte addirittura prima che si ammali. Possiamo cogliere la presenza della malattia in fase preclinica grazie alla risonanza magnetica, dalla quale vediamo lesioni anche piccole che non hanno ancora cominciato a dare sintomi".
Chi viene trattato col nuovo farmaco rispetto a chi non viene trattato ha il 40% in più di possibilità di non avere nessun peggioramento della disabilità. Ma l'evoluzione positiva è già cominciata da anni. "Un tempo nei primi 10 anni di malattia il 50% dei pazienti acquisiva una qualche disabilità", racconta Comi. "Oggi questo valore si è già ridotto al 6-8%. Un uso adeguato e tempestivo dei farmaci, a cominciare dall'interferone che è arrivato a metà degli anni '90 e poi tutti gli altri, ha completamente cambiato la storia della malattia e ridato fiducia nel futuro a tante giovani donne e giovani uomini. Poche malattie hanno avuto un'evoluzione della capacità di controllo così incredibile. Quest'ultimo farmaco è un ulteriore passo importante su questa strada".
Weekend di iniziative
Intanto tornano in piazza le mele dell'AISM, Associazione italiana sclerosi multipla, per sostenere la ricerca sulla malattia. Da giovedì 4 a domenica 7 ottobre in 5 mila piazze italiane 13 mila volontari di AISM distribuiranno oltre 4 milioni di mele. La donazione minima richiesta è di 9 euro, per portare a casa un sacchetto da 1,8 kg di mele rosse, verdi e gialle. Alla manifestazione in piazza è legato anche il numero solidale 45512 del valore di 2 euro per ciascun SMS e 5 o 10 euro per ciascuna chiamata fatta allo stesso numero da rete fissa o mobile.
