Nuovi farmaci contro il colesterolo ereditario

Potrebbe essere una vera e propria svolta nella battaglia contro la lipoproteina Lp(a) e quindi contro una forma ereditaria di colesterolo molto grave e impattante, che colpisce circa un adulto su cinque aumentando notevolmente il rischio di infarti e di ictus. Si chiama Muvalaplin, è prodotto dalla casa farmaceutica statunitense Eli Lilly ed è al momento il primo e unico farmaco orale mai sviluppato per questo tipo di patologia.

Mentre per combattere le lipoproteine a bassa densità, cioè il cosiddetto colesterolo cattivo o LDL, si utilizza infatti la terapia a base di statine, finora non esistono trattamenti per la Lp(a). Lo studio, appena presentato al meeting dell'American Heart Association in corso a Chicago, ha dimostrato che il farmaco riduce efficacemente i livelli di colesterolo fino al 70% utilizzando l’esame del sangue tradizionale e fino all’86% con un test altamente specifico sviluppato dalla stessa azienda. Nel dettaglio, lo studio è stato portato avanti su 233 adulti con alti livelli di Lp(a), somministrando tre dosi giornaliere (10, 60 e 240 milligrammi). Muvalaplin ha dimostrato di ridurre la lipoproteina del 47,6% a 10 milligrammi, dell’81,7% a 60 milligrammi e addirittura dell’85,8% a 240 milligrammi, rispetto alla coorte di pazienti trattati a placebo. Gli effetti collaterali sono stati simili sia nel gruppo trattato con il farmaco che in quello che invece non l’aveva assunto: questo dimostra un alto livello di sicurezza.In una dichiarazione fornita alla Reuter, Ruth Gimeno, vice presidente del gruppo Lilly per la ricerca su diabete e metabolismo si è dichiarata entusiasta della nuova scoperta, ammettendo però che, sebbene il farmaco abbia ridotto un fattore di rischio cardiovascolare, ora è necessario proseguire con studi più ampi per dimostrare che la riduzione della Lp(a) previene efficacemente attacchi cardiaci e altri eventi cardiovascolari.

Sempre nel corso della conferenza in corso a Chicago, sono stati presentati anche i risultati di uno studio in fase 2 con un farmaco da iniettare ogni 16 o 24 settimane ( si tratta di zerlasiran, prodotto da Silence Therapeutics) su 180 pazienti con alte concentrazioni di Lp(a). La riduzione della lipoproteina arriva in questo caso all’80/85%.Sia lo studio con il farmaco orale che quest’ultimo con quello iniettabile sono stati appena pubblicati su JAMA.